No dia 8 de julho de 2002 a Secretaria de Assistência à Saúde publicou a portaria nº 449 que orienta o tratamento de portadores de Doença de Gaucher. O protocolo determina quem deverá receber o tratamento (critérios de inclusão) e qual a dose recomendada do medicamento a cada paciente. A importância deste protocolo é que o tratamento será igual para todos os pacientes do Brasil e, depois de um período, poderemos avaliar os resultados.

Se o paciente recebe uma dose inadequada ele pode não se beneficiar completamente do tratamento, ou seja, é importante que todos os mais de 300 pacientes brasileiros sejam tratados da mesma forma, com relação à indicação para receber tratamento, a dose e o acompanhamento clínico e laboratorial, só assim o protocolo do Ministério da Saúde poderá ser avaliado e modificado se necessário. Descrevemos abaixo os pontos importantes do protocolo:

Critérios de Inclusão: ter a doença comprovada pela dosagem da enzima (Beta-glicosidase); ter anemia ou plaquetopenia (diminuição no número de plaquetas abaixo de 50.000mm3) ou fígado ou baço aumentados em 5 vezes seu tamanho normal ou comprometimento dos ossos ou do coração e pulmão.

• Pacientes maiores de 18 anos sem doença grave: devem receber 15 unidades/kg/dose a cada 14 dias (cada frasco de imiglucerase tem 200 unidades)

• Pacientes menores de 12 anos ou entre 12 e 18 anos que não tenham o crescimento normal esperado: devem receber 30 unidades/kg/dose a cada 14 dias.

• Pacientes graves: doença de Gaucher Tipo 3; grave alteração dos ossos; fígado e baço muito grande (maior que 10 % do peso corporal); número de plaquetas menor que 50.000 mm3 ou sangramento; anemia importante (hemoglobina menor que 8 g/dl); comprometimento pulmonar ou renal pela doença, estes devem receber 60 unidades/Kg/dose a cada 14 dias.

A avaliação da dose deve ser feita a cada 6 meses e de acordo com os resultados pode aumentar a dose ou diminuir. A dose máxima é de 60 unidades/Kg/dose. A cada 3 meses o paciente deve ser examinado pelo médico e fazer hemograma (para ver a anemia e o número de plaquetas); a cada 6 meses ultra-som de abdômen (para ver o tamanho do fígado e baço) e a cada 12 meses Raio-X de ossos longos.

O protocolo recomenda a criação de um Comitê Estadual de Especialistas que irá avaliar o tratamento dos pacientes portadores de Doença de Gaucher do estado, quanto à dose e ao acompanhamento. O tratamento é muito caro, mas dá excelentes resultados, por esta razão todos os doentes têm direito ao tratamento e devem ser tratados corretamente para o maior aproveitamento do medicamento. Os pacientes, por sua vez, também necessitam fazer a sua parte, que é cumprir rigorosamente o acompanhamento com consultas médicas, exames, buscar o medicamento e fazer as infusões a cada 14 dias.

Profa. Dra. Ana Maria Martins - Ambulatório de Doenças Metabólicas Hereditárias
Universidade Federal de São Paulo - Escola Paulista de Medicina

Mais informações: www.unifesp.br/centros/creim
Contato: geneticamed#$%#$%epm.br
Documentação para solicitação de medicação junto a secretaria da saúde.

Formulário de solicitação IMIGLUCERASE

Termo de consentimento de informação IMIGLUCERASE